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1针212.5万美元的脊髓性肌萎缩药物Zolgensma将进入中国
2022-01-20 11:25:45 来源:前瞻网 编辑:

继此前120万一针的天价抗癌药之后,一款更加“天价”的药物——1针212.5万美元的脊髓性肌萎缩(SMA)药物Zolgensma(OAV101注射液)将进入中国,折合人民币差不多1348万元1针。

SMA和让人威风丧胆的渐冻症相似,也是运动神经元性疾病。SMA患者的运动神经细胞无法正常工作,会逐渐无法控制身体,最后连呼吸和吞咽的肌肉都失去功能,导致死亡。据悉,在新生儿中,SMA发病率为六千分之一至一万分之一,常规人群中,约每40-50人就有1个是SMA致病基因携带者。

Zolgensma药物的研发商为诺华(Novartis),也是《我不是药神》内天价药争议的药企原型。不过,Zolgensma价格昂贵的同时,疗效也很好,患者只需接受一次静脉注射给药,就能在细胞中长期表达SMN蛋白,实现长期缓解甚至治愈。诺华公司CEO曾表示,该药费用比目前的疗法都要便宜。

关键词: 脊髓性肌萎缩药物 脊髓性 肌萎缩 药物

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